การรักษาโรคทางพันธุกรรมที่ทำให้ร่างกายทรุดโทรมเป็นหนึ่งในความท้าทายที่ยิ่งใหญ่ของการแพทย์แผนปัจจุบัน ความก้าวหน้าในการวิจัยทางพันธุศาสตร์ทำให้เกิดความหวังใหม่แก่ผู้ป่วยและครอบครัว แม้ว่าความปลอดภัยของวิธีการใหม่เหล่านี้ยังคงเป็นปัญหาสำคัญ แนวทางใหม่ที่ปลอดภัยกว่าซึ่งอาจแก้ไขข้อบกพร่องทางพันธุกรรมได้ในอนาคต
กลยุทธ์ของพวกเขาซึ่งใช้เครื่องจักรซ่อมแซม DNA ตามธรรมชาติ เป็นรากฐานสำหรับกลยุทธ์การบำบัดด้วยยีนแบบใหม่ที่มีศักยภาพในการรักษาโรคทางพันธุกรรมในวงกว้าง ผู้ที่ทุกข์ทรมานจากความผิดปกติทางพันธุกรรมมีการกลายพันธุ์ที่ชัดเจนในยีนสองชุดที่สืบทอดมาจากพ่อแม่ ซึ่งหมายความว่าบ่อยครั้ง การกลายพันธุ์ของโครโมโซมหนึ่งจะมีลำดับการทำงานคู่กันบนโครโมโซมอื่น นักวิจัยใช้เครื่องมือแก้ไขยีน CRISPR เพื่อใช้ประโยชน์จากข้อเท็จจริงนี้ ตัวแปรที่มีสุขภาพดีสามารถใช้โดยเครื่องจักรซ่อมแซมของเซลล์เพื่อแก้ไขการกลายพันธุ์ที่บกพร่องหลังจากตัด DNA ที่กลายพันธุ์ อย่างน่าทึ่งนี้สามารถทำได้อย่างมีประสิทธิภาพยิ่งขึ้นโดยนิคที่ไม่เป็นอันตรายอย่างง่าย