การบำบัดผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้อเสื่อมดูเชนน์ระยะสุดท้าย

การบำบัดด้วยเซลล์มีสัญญาสำหรับผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้อเสื่อมดูเชนน์ระยะสุดท้าย ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายากซึ่งทำให้เกิดการสูญเสียกล้ามเนื้อและความบกพร่องทางร่างกายในคนหนุ่มสาว การรักษาดูเหมือนจะปลอดภัยและมีประสิทธิภาพในการหยุดการเสื่อมสภาพของแขนขาบนและการทำงานของหัวใจ เป็นการรักษาครั้งแรกที่นำไปสู่การปรับปรุงการทำงานที่มีความหมาย

ในกรณีที่รุนแรงที่สุดของผู้ป่วยโรค DMD HOPE-2 เป็นการทดลองทางคลินิกครั้งแรกในการทดสอบการบำบัดด้วยเซลล์อย่างเป็นระบบใน DMD หลักของการทดลองระดับชาติ การทดลองนี้ทำให้ทั้งการเสื่อมสภาพของกล้ามเนื้อโครงร่างมีนัยสำคัญทางสถิติและไม่เคยเกิดขึ้นมาก่อน ซึ่งส่งผลต่อแขนและการเสื่อมสภาพของโครงสร้างและการทำงานของหัวใจในผู้ป่วย DMD ที่ไม่ใช่ผู้ป่วยนอก